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摘要
李恩·卡瓦斯博士在本文中探討了2024年改變臨床試驗的重要趨勢，這些趨勢不僅影響藥物開發，也關乎每位患者的健康未來。 歸納要點:
- 2024年臨床試驗將更加以患者為中心,強調科技驅動的設計和執行,包括AI輔助工具和去中心化模式。
- FDA推動多元化臨床試驗,以提高研究結果的可靠性,鼓勵藥廠招募不同族群的參與者並提供支持資源。
- 數位化技術正在提升臨床試驗的效率與準確性,使得自動化數據收集和AI分析成為新常態。
臨床試驗創新：2024 年的進展
Dr． Leen Kawas生物科技專業人士及共同管理夥伴
Propel Bio Partners
一個良好管理的臨床試驗能夠幫助確定藥物候選者的安全性和有效性。制定臨床試驗引數時需要考慮多種因素，並且必須滿足許多嚴格的要求。招募足夠合格參與者以完成評估是一項持續的挑戰。許多本可符合資格的個體遠離測試地點，或缺乏資金搬遷以便在試驗期間參加。
在這些障礙的背景下，各方利益相關者仍然持續努力改進臨床試驗協議，以解決被認為存在的不足之處。Leen Kawas博士是Propel Bio Partners的管理總合夥人，她曾擔任Athira公司的執行長。在此期間，Kawas博士負責管理幾個藥物開發週期，並監督該公司於2020年成功上市。
Kawas博士強調了2024年出現的五項臨床試驗進展：
**精準醫學與個人化療法：** 臨床試驗正逐漸納入參與者基因組成和其他個人特徵的資訊，使研究人員能根據每位患者的具體需求量身定製治療方案，提高治療效果並減少副作用。
**遠距監測技術：** 隨著科技進步，已經開發出可以讓患者在自己家中舒適地參加臨床試驗的遠端監測裝置。這不僅減輕了參與者的負擔，也拓寬了可合格人群，尤其是對於那些身處偏遠地區或有行動不便問題的人士而言。
我們在研究許多文章後,彙整重點如下
網路文章觀點與我們總結
- 分散式臨床試驗(DCT)旨在以患者為中心,透過數位科技改善臨床試驗的執行方式。
- 全球臨床試驗市場預計將從2023年的854.9億美元增長至1,592.9億美元,顯示出強勁的需求。
- 臨床實驗管理組織(SMO)對於製藥和生物製藥公司來說是不可或缺的,可以降低研究相關風險。
- REACTA論壇2024將展示亞洲地區的重要臨床試驗成果,特別是在新技術和人工智慧方面的應用。
- 課程將探討AI、數位健康技術、DCT及真實世界數據等趨勢,以促進專業知識的提升。
- 生物製藥的發展正朝向高效低副作用與標靶療法,改變傳統尋找熱門藥物的方法。
隨著科技的不斷進步，分散式臨床試驗正在重新定義我們如何參與醫療研究。這不僅讓患者能更方便地參加，也提高了整體研究效率。在未來幾年中，我們可以期待市場持續擴張，以及更多創新技術在這個領域中的應用。對於關心健康的人來說，這無疑是一個值得注意且令人振奮的趨勢！
提升臨床試驗多樣性和參與者支援：FDA 推動更具包容性與信心的創新藥物研發
在 Athira 任職期間，Leen Kawas 博士引導多個藥物候選者完成各自的藥物開發迴圈。在每一個案例中，她都是臨床試驗設計的積極參與者。作為參考，Leen Kawas 博士詳細說明瞭多步驟的藥物開發過程。美國食品和藥物管理局（FDA）要求每一種藥物都必須經過嚴格的評估。在 FDA 的藥品批准過程中，每一步都必須成功完成，才能讓公司進入下一步。總體而言，這一全面的研究和測試過程必須顯示出該藥物在特定病症下的益處超過風險。換句話說，這種藥物必須被證明是“安全且有效”的，才可以獲得公眾使用批准。以下是整個程式的一般步驟：
1． 公司開發該藥物並尋求 FDA 批准。
2． 進行動物測試以確定潛在的嚴重危害。
3． 公司提交調查性新藥申請（Investigational New Drug， IND）。
4． 公司開始四期臨床試驗並提交研究報告。
5． 公司提交新藥申請（New Drug Application， NDA）。
6． FDA 評估該藥物的包裝和標籤。
7． FDA 檢查該藥物生產設施。
8． FDA 發出 NDA 批准或回應函件。
9． 公司向 FDA 傳送連續的用藊安全更新。
Leen Kawas 博士一直主張需要增加臨床試驗患者群體中的多樣性。她也認為試驗參與者應獲得來自臨床試驗管理人員及支援團隊更好的支援。Kawas 博士強調了兩項相輔相成的 FDA 措施，它們將在這兩方面推動顯著進展。
**專案 1：影響臨床試驗多樣性的新興趨勢**
近年來，FDA 加強了推動臨床試驗多樣性的力度，以確保參加者能更全面地代表評估治療方法所需之患者群體。其中一些新興趨勢包括：
－ **患者參與機制：**FDA 透過建立患者參與工作組以及徵求意見草案等方式，積極尋求患者對臨床試驗設計和執行流程的反饋。
－ **監管科學：**FDA 致力於開發新的方法，以評估和改善臨床試驗中的多樣性，例如採用適應性實驗設計及多元統計建模技術。
－ **招募策略：**FDA 正在支援旨在提高招募效率及留存率的方法，特別針對那些代表性不足群體中的患者。
**專案 2：改善對臨床試驗參與者的支援**
FDA 還認識到為臨床試驗參與者提供良好支援的重要性，以確保他們獲得知情且愉快的體驗。在此方面的一些關鍵措施包括：
－ **參與者支援倡議：**FDA 推出了名為「參與者支援倡議」（Participant Support Initiative， PSI）的方案，以提供資源和指導幫助研究人員提升對受測者提供高品質支援能力。
－ **溝通互動：**鼓勵研究人員使用易懂清晰語言進行交流，同時定期徵詢受測者意見以增強其滿意度。
－ **保護措施：**FDA 對於保障臨床審查受測者權益持續關注，包括密切監控實習進度並檢視不良事件報告。
透過以上努力，不僅能促進更多元化還能提升受測者對於整個實習過程之信任感，使未來的新療法研發更加廣泛而有效。
多元化臨床試驗：FDA 新重點
美國食品藥品監督管理局（FDA）正強調臨床試驗的多元化，原因有二。來自不同背景的參與者能更準確地反映美國人口結構的變化。改善試驗的多元性也能提升資料品質，使FDA在藥物批准決策時更加明智。目前，FDA要求臨床試驗研究者、希望進行晚期試驗的贊助商及其他相關利益相關者提交參與者多元化計畫。Dr． Leen Kawas 提到了FDA擴充套件後的多元化引數，包括：－ **年齡多元化：** 增加老年患者招募
－ **性別多元化：** 提高女性參與者比例
－ **社會經濟地位多元化：** 更多來自較低社會經濟層級的參加者
－ **地理區域多元化：** 更佳的參與者地理分佈
FDA強烈倡導在所有臨床研究階段納入患者觀點。為此，該機構舉辦患者傾聽會和以患者為中心的藥物開發資訊活動，以收集患者意見並納入研究設計和評估中。
專家觀點指出，除了上述提到的年齡、性別、社會經濟狀況及地理區域等因素外，未來FDA將進一步重視以下面向：
－ **認知多元化：** 納入認知功能不同程度的參與者，以確保研究結果更貼近實際使用情況。
－ **文化多元化：** 考量不同文化背景對藥物反應之影響，以避免因文化差異導致治療失敗。
另外，在推動臨床研究全過程中，FDA也積極促進患者主導式研究。透過這種創新做法，不僅增強了研究中的患者中心性，更能確保最終結果符合患者需求及其觀點。
以患者為中心的臨床試驗：AI、患者偏好和以人為本的設計
在這兩種情況下，FDA（美國食品藥品監督管理局）邀請患者分享他們與特定疾病共處的見解。該機構也鼓勵患者表達他們對臨床試驗參與的看法。相關地，FDA致力於簡化參加者的知情同意過程，具體而言，該機構正在探索策略，以使這些通常相當複雜的資訊更易於理解。Dr． Leen Kawas強調，患者招募和保留是臨床試驗成功的一大障礙。在一項高度戰略性的舉措中，試驗贊助商和合同研究組織（CROs）已開始考慮患者的偏好、需求以及參與中的各種障礙。為了解決試驗參加者的擔憂，新興的患者禮賓服務現在負責處理患者在臨床試驗中的各項後勤事務。這種額外支援大大減少了參加者所感受到的壓力，因此，使得患者及其家屬對試驗過程更加安心。
**專案 1：AI 和 ML 在患者招募和保留中的應用** AI 和機器學習（ML）技術正在改變患者招募和保留的格局。這些技術可用於識別、接觸和篩選符合特定試驗資格的潛在參與者。ML 可以用來預測患者脫落風險並採取措施降低脫落率。
**專案 2：以患者為中心的試驗設計** 以患者為中心的試驗設計強調讓患者參與到試驗設計的每個環節，包括選擇實施方案、幹預措施以及結果衡量標準等。這樣更能考量到病患觀點，有助於提高他們對臨床試驗的參與度。
去中心化臨床試驗：加速患者參與與醫療進步
行程協調（包括航班和／或火車票、地面交通及住宿）長期搬遷與住房協助護照和／或簽證協調適用的翻譯服務雜費報銷。在2020年的COVID－19疫情期間，研究贊助者和合同研究機構被迫遵守不斷變化的封鎖規定。為了持續進行現有的研究並啟動新的試驗，企業轉向去中心化臨床試驗（DCT）。這些試驗利用遠端醫療和居家護理來達成臨床試驗目標。在2024年，大多數研究贊助者已經回到專門的臨床試驗設施。各組織正重新審視DCT架構，以潛在減少招募不足和高退選率。沒有難以接觸的中央試驗場地，那些本無法參加的人也能夠獲得可能有用的治療方案。
**最新趨勢：DCT與傳統臨床試驗的整合**隨著DCT架構優勢日益凸顯，研究機構正在探索將DCT與傳統臨床試驗整合，以最大化患者招募和保留。這種整合模式可結合DCT的靈活性與便利性，以及傳統臨床試驗中對監控及資料品質的要求，提供更有效率且病患友善的臨床試驗體驗。
**深入要點：患者參與的平等性** DCT透過消除地理障礙，擴充套件了臨床試驗參與性，使更多患者得以獲取創新療法。這種平等性的提升至關重要，它確保了不同背景患者都能公平參加臨床研究，從而促進醫療保健進步並實現藥物開發領域更大的多樣性。
數位化臨床試驗的關鍵元件提升效率與準確性
Dr． Leen Kawas指出，未來的研究可能會將分散式臨床試驗（DCT）的特點與傳統臨床試驗的患者支援服務整合。遠距醫療和居家護理將意味著顯著減少臨床現場的訪問次數。同時，患者將在受控的臨床環境中接受針對性的治療。由於對患者及其照顧者的需求減少，參與者留存的機率可能會增加。數位科技的廣泛應用使研究贊助方在臨床試驗中實現了更高的效率。遠距醫療和穿戴裝置促進了患者之間更好的連線。試驗贊助方和合同研究組織現在可以數位化參與者資料、反饋以及治療管理流程。Dr． Leen Kawas強調，在許多行業中，數位化商業運作已經成為標準。在臨床試驗過程中，有三個關鍵的數位化元件將促進效率提升和更高準確率。其中包括使用者典型查詢意圖：**數位科技如何最佳化臨床試驗？補充趨勢：** **整合人工智慧（AI）：** AI可自動化資料分析、預測臨床結果，並提供個人化的患者參與服務，提升試驗效率與品質;**分散式臨床試驗（DCT）：** DCT利用遠距醫療和穿戴裝置，使得患者能夠在家參加試驗，大幅降低負擔並擴大參與範圍。
深入要點方面，包括：**數位協同平台：** 整合數位通訊、資料管理以及患者支援系統，以促進研究人員、患者及醫療保健提供者之間無縫合作;此外還有 **區塊鏈技術：** 利用區塊鏈所具備的安全性、透明性及不可變性來保障臨床資料完整性，提高患者信任度及研究結果可靠性。
提升臨床試驗效率和準確度：機器學習的應用
透過研究贊助商、臨床試驗中心和病人入口網站簡化參與流程，提升試驗效率與準確性，並實現更佳的資訊流通和資料管理。利用先進的支付處理功能來透明化財務交易。美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，未來的臨床研究必須採用更有效的方法來獲取所需證據。其中兩種建議的方法是擴大臨床試驗的可及性以及透過標準臨床實踐收集資訊。FDA預期新的臨床研究技術和方法論將加速新患者療法的推出。FDA還計劃將人工智慧（AI）和機器學習整合到其評估過程中。
為了設計更有效的臨床試驗，美國食品藥品監督管理局將繼續鼓勵病患及照護者提供觀點。Dr． Leen Kawas強調，FDA的領導力結合新興以患者為中心的倡議，最終將推動患者療法更加順暢地引入市場。**提升臨床試驗效率和精確度的機器學習方法**：在整合 AI 和機器學習技術後，FDA 將能夠分析大量臨床資料，以自動化資料整理和分析程式。這將大幅提升臨床試驗的效率和精確度，並識別潛在安全性和有效性問題。
本文為 HealthManagement．org 觀點計劃的一部分。原文於 2024 年 7 月 25 日發布於 https：／／healthmanagement．org。
參考來源
全球分散式臨床試驗發展現況
分散式臨床試驗（Decentralized Clinical Trial, DCT）的價值主軸源於實現以患者為中心的試驗模式，運用數位與科技工具，促使臨床試驗轉型，改善受試者／患者的 ...
來源： ITIS智網全球臨床試驗市場研究報告- 2024 年至2032 年產業分析、規模、佔有率
全球臨床試驗市場需求預計將從2023 年的854.9 億美元達到近1,592.9 億美元的市場規模，2024-2032 年研究期間複合年成長率為7.16%。 臨床試驗是尋找 ...
來源： 日商環球訊息有限公司(GII)全球臨床試驗趨勢研討會
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